희귀 림프관기형 외용제, 미국 FDA 우선심사 접수…목표 결정일 내년 2월
팔벨라 테라퓨틱스는 10월 28일 미국 FDA가 미세낭성 림프관기형 치료를 위한 QTORIN 라파마이신 3.9% 겔의 신약허가 신청을 접수하고 우선심사 대상으로 지정했다고 발표했습니다. 목표 심사결정일은 2027년 2월 28일입니다.
팔벨라 테라퓨틱스는 10월 28일 미국 FDA가 미세낭성 림프관기형 치료를 위한 QTORIN 라파마이신 3.9% 겔의 신약허가 신청을 접수하고 우선심사 대상으로 지정했다고 발표했습니다. 목표 심사결정일은 2027년 2월 28일입니다. 신청 접수와 우선심사는 판매 허가 확정이 아니라 심사 단계입니다. 팔벨라 발표
회사는 3상 SELVA 시험에서 사전에 정한 여섯 개 유효성 평가변수가 모두 통계적 유의성을 보였다고 밝혔습니다. 유효성 평가기간을 완료한 6세 이상 참여자 가운데 95%에서 의사가 평가한 병변 중증도 지표의 개선이 나타났다는 설명입니다. 여기서 95%의 분모는 전체 등록 환자가 아니라 해당 평가기간을 마친 참여자입니다.
미세낭성 림프관기형은 림프관의 비정상적 발달과 관련된 희귀질환으로 체액 누출·출혈·반복 감염과 기능 저하를 일으킬 수 있습니다. 이 후보약은 병변에 바르는 라파마이신 제제로 개발됐습니다. 회사는 시험에서 약물 관련 중대한 이상반응이 보고되지 않았다고 설명했지만, 이 발표만으로 장기 안전성이나 치료 중단 후 재발률까지 입증된 것은 아닙니다.
Dow Jones의 관련 보도도 우선심사와 목표일을 전했습니다. 다만 회사 발표와 이를 인용한 보도를 FDA의 최종 독립 심사평가서로 볼 수는 없습니다. 목표 결정일은 승인 보장일이 아니며, 미국의 심사 절차는 한국 허가·급여와도 별개입니다.